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자폐와 난치성뇌질환 통합치료로 나, 가정과 사회가 모두 행복해지도록

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조회 1,511회 작성일 22-10-11

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“선진국보다 앞선 뇌발달장애/난치성뇌질환 파이프라인 물질과 연구보유”

(주)뉴로벤티 신찬영 대표

2013년부터 자폐와 아스퍼거, 기타 발달장애를 총칭해 국제질병분류기호상 자폐스펙트럼장애로 구분한 진단기준 DSM-5에 따라, 캐너증후군에 들어가는 심한 자폐증상에서 경계성, 증상은 있되 지능은 평균이상인 고기능자폐까지 ‘자폐’의 영역은 다양하다. 인지와 의사소통 문제, 불안과 발작 등 공존증상과 상동행동으로 인해 보호자의 도움 없이 생활이 불가능한 이 장애는 발병기전도 뚜렷이 규명되지 않았다. 또한 ADHD(주의력결핍과잉행동) 같은 뇌발달장애의 사회적관심도도 증가하고 일부 치료제가 개발되었지만, 아직까지 의학적미충족수요가 존재하고 일부 발달장애는 새로운 치료법에 대한 요구가 매우 높다. 이러한 상황임에도 국제의학 분야에서는 자폐스펙트럼장애에 대한 3차 임상을 넘어서는 성공한 케이스가 전혀 없을 정도지만, 한국의 ㈜뉴로벤티는 다중타겟 목적으로 치료효능을 증대하고 부작용이 적은 치료제 개발에 청신호를 보이며 K의학의 잠재력과 가능성을 보여주고 있다.

4종 파이프라인에 따라 뇌관련 신약개발과 치료플랫폼 개발 중

한국인 50명 중 1명이 발병하며, 환자와 보호자 모두 고통 받는, 일상생활을 돕는 행동인지심리치료시장만 6조 원에 달하는 자폐스펙트럼장애는 아직 마땅한 치료약제가 없다. 국내외 모두 리스크가 크다는 이유로 연구개발투자도 적은 편이지만, 한국 자폐증기초연구분야 1세대에 속하는 건국대 의학전문대학원 교수 신찬영 대표는 교원창업시스템과 중소벤처기업부의 스타트업지원 프로그램 팁스(TIPS)를 통해 ㈜뉴로벤티와 동 기업부설연구소를 창립했다. 신 대표는 CNS질환(뇌신경질환) 중 유일하게 치료제가 없는 자폐스펙트럼장애 및 난치성뇌질환 치료에 도전하고 동물연구모델을 제작하여 국내 첫 자폐성발달장애관련 기초연구논문을 발표해 상위 1% 인용실적을 보인 바 있다. 또 ㈜뉴로벤티를 통해, 이러한 발달장애인 자폐증과 우울증, 조현병, 파킨슨병 등 난치성뇌질환에 주효한 복합타겟 정밀조절기술을 확립하여 신약개발 사업을 시작하고 임상시험을 준비하고 있다. 그리고 뇌질환치료제 개발기업들이 만드는 후보물질의 효력과 중추신경 부작용을 평가하는 CRO 연구대행용역 및 비임상시험 CDRO 서비스를 통해 다른 뇌질환치료제 개발기업의 기술적 해결사 역할을 해내고 있다. 바이오, 약학 관련 박사학위자 6인과 석사급 연구개발인력 4인으로 구성된 ㈜뉴로벤티는 그동안의 연구 성과를 기반으로 하는 우수 파이프라인을 4종 보유하고 있으며, 각각 자폐관련유전자 시그널링 조절, 다중신경전달물질, 사회성관련호르몬 및 3차신경자극에 의한 신경조절 등을 주제로 임상시험을 진행/예정하고 있다. 현재 ASD(자폐스펙트럼장애)와 FXS(취약X증후군)을 다루는 ‘NV01-A02’, ASD를 다루는 ‘NV01-A03’이 임상 준비중 단계이며, ASD를 다루는 전자약(electroceutical) 분야의 ‘NV01-E01’은 2차 임상(의료기기 탐색임상)을 승인받았다. ‘NV01-062’는 저분자 케미칼(small molecule) 신물질로서 ASD 관련 비임상시험을 진행하고 있다.

자폐스펙트럼장애 복합타겟 조절기전 발견해 임상시험결과에 대한 청신호

동물실험(비임상)에서 독성 정도를 확인 완료하고, 임상 1-3상에서 인정받아야 치료제로 통용되기에 5년 이상 소요되는 과정에서 신 대표는 선진국보다 최소 1-2년 앞선 성과를 보유하고 있다. 자폐-발달장애와 난치성뇌질환 관련 특허를 다수 보유하고, 내년에는 환자를 대상으로 임상2상에 진입 계획인 그는, 자폐스펙트럼장애를 기본적으로 뇌에서 흥분과 억제가 불균형상태라 사회성 부족의 원인이 되는 ‘에어벌룬(풍선)가설’로 설명한다. 이는 풍선이 뜨고 가라앉는 원리를 흥분과 억제기전으로 대비해 정상 뇌기능을 유지하기 위해서는 풍선이 너무 가라앉거나 뜨지 않도록 조절할 수 있어야 된다는 가설로, 이렇게 뇌기능을 풍선처럼 조절하는 물질을 찾아 자폐스펙트럼장애 복합타겟 조절기전 비임상 실험에 들어간 것이 신 대표의 대표적 연구 성과 중 하나다. ㈜뉴로벤티가 독보적인 이유도 여기에서 나오는데, 뇌에 직접 작용하는 신경전달조절기전 수십여개 중 가장 중요하게 작용하는 몇 가지를 찾아내고 이러한 복합타겟조절이 실제 가능해야 대부분의 환자에게 확대하여 사용할 수 있기 때문이다. 또한 주요 자폐증상 조절 핵심기전을 이해하고 동시에 조절 가능한 후보물질까지 보유했기에, ㈜뉴로벤티는 임상시험이 성공했을 때 전 세계 어디보다도 빠른 자폐스펙트럼장애 관련 신약개발에 도달할 수 있을 것으로 기대한다. 국내 자폐연구는 30여 년 전통의 알츠하이머보다 15년 이상 늦은 편인데, 그럼에도 이 복합타겟조절물질 덕분에 ㈜뉴로벤티는 생물/의학/제약분야는 물론 AI 활용 단백질구조예측 설계기술-이머징 테크놀러지를 포함한 뇌발달장애 치료관련 인접기술보유기관들과 산학 MOU를 통해 실질적인 기술사업화를 진행할 수 있었다. 2022년 현재까지 신 대표는 우리들제약, 팜캐드, 뉴아인, 에이바이오머티리얼즈 등과 MOU를 맺었으며, 앞으로 협력사들은 더 늘어날 것이라고 덧붙였다.

궁극적인 목표는 ‘First-in-Disease’ 의약품 개발을 통한 ‘브레인 웰빙’

약물구조설계를 이용한 새로운 신약후보물질 제조판매허가를 받는 5-10년여의 기간 동안, 신 대표는 뇌발달장애 관련 신약 외에도 가벼운 전기로 뇌신경을 자극하는 전자약 분야인 ‘NV01-E01’ 파이프라인 사업화, 디지털게임/VR 행동교육치료후보 제품 전문회사와의 콜라보 등을 함께 진행하고 있다. 해외에서도 다케다 등 여러 글로벌회사들이 진행하는 방식으로서, 신 대표는 약물, 전자약, 디지털치료제의 3종 복합치료도 구상하고 있다. 또한 자폐스펙트럼장애 인구가 총인구의 2.5%가 넘어서고 (한국 2.64%), 한국이 미국과 이미 동등한 연구수준을 갖춘 것으로 평가하는 알츠하이머에 비하자면 , 한국도 좀 더 이 질환에 대한 사회인식의 개선과 정부 지원의 확대가 필요하다고 덧붙인다. 자폐스펙트럼장애 인구 중 부모의 노력으로 사회화를 이룬 케이스도 있으나, 불행히도 의사표현조차 할 수 없는 중증도 환자가 꽤 많기에 신 대표는 임상시험에 성공해 3-5세의 아이들도 진단받고 약으로 관리해 정상 발달 궤도를 따라잡고 장애의 차도를 보이길 꼭 바라고 있다. “완전히 해결돼 정상적인 학교생활이 가능해지는 최선, 꾸준한 약 복용으로 정상생활을 유지할 수 있다는 차선, 심한 증세만이라도 개선하여 어느 정도의 교육과 취업이 가능해지는 차차선 중 하나라도 성공한다면 수많은 잠재적 ‘우영우’와 그 가족들이 행복해질 것이고, 우리 사회도 자폐인을 포용하며 더불어 살아갈 수 있을 것이다”는 신 대표는, 추가로 우울증의 세로토닌, 노르에피네프린, 도파민 복합 관련 연구 등 혁신 타겟 연구를 계속해 알츠하이머 못지않게 기타 뇌질환에서도 좋은 치료약을 리딩해 의학 역사를 바꿔갈 것이라고 한다. 또한 신 대표는 약물과 전자약의 복합처방으로 환자들의 증상을 해결하고 고위 뇌기능을 활용해 상대를 존중하고 이해하는 개인상호작용을 이루는 사회를 만들게 될 첫 번째 바이오벤처기업으로 거듭날 것이며, 궁극적으로는 교육프로그램연구, 취업알선 및 직접 고용 등 여러 공익사업으로 확장해가는 바이오기업, ‘브레인웰빙’을 실현하는 회사가 될 것이라고 밝혔다.

오상헌 기자

뇌질환의 혁신, 뉴로벤티(NeuroVenti)

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