'취약X증후군 치료제 파이프라인', 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인
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작성일 22-10-26
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난치성 뇌발달장애 치료제 개발에 특화된 국내 유일한 회사
현재 2023년 자폐스펙트럼장애의 국내 임상 2상 진행 준비 중
Bio Europe 2022 프레젠테이션 기업 선정 다수 글로벌 제약회사들과 협력 시도와 파트너링 진행
난치성 뇌 질환, 특히 뇌발달장애의 통합 솔루션을 제공하고 있는 (주)뉴로벤티(대표 신찬영)가 현지시간 2022년 10월 24일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan drug designation, ODD)을 획득했다고 27일 밝혔다.
(주)뉴로벤티가 개발 중인 자폐증, 취약X증후군(fragile x syndrome, FXS)의 치료 후보물질이 미국 의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정(Orphan drug designation, ODD)된 것.
희귀의약품지정(ODD) 제도는 난치성 희귀질환 치료에 사용될 수 있는 물질 인증을 통해 개발과 판매에 관한 다양한 인센티브를 제공함으로써 희귀질환 치료제의 개발을 촉진하고자 하는 제도이다.
주요 인센티브는 승인된 의약품에 대한 7년간의 마케팅 독점권과 미국 내 임상 연구 수행 비용에 대한 25% 세금 공제, 희귀의약품에 대한 전문의약품 신청자 수수료 법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 의한 신약 허가 심사 수수료 면제, 약물 개발과 관련된 FDA와의 모든 미팅 시, 희귀의약품 개발국(The FDA Office of Orphan Products Development) 심사관의 배석 등과 같은 행∙재정 지원이다.
이외에도 희귀의약품 임상 연구 지원을 위해 미국 희귀의약품 개발국 (OOPD)의 연구 보조금 지원 등과 같은 혜택도 받을 수 있어 많은 제약회사들이 자사의 의약품 및 의약품 개발 후보물질의 희귀의약품 지정에 도전하고 있다.
이번에 희귀의약품 지정을 받은 난치성 신경발달장애인 취약X증후군(fragile x syndrome, FXS)은 FMRP 단백질의 결핍으로 나타나는 유전성 발달장애 질환으로 사회성 부재와 과잉행동, 충동성, 강박 행동, 지적 장애 등과 같은 다양한 정신∙신경 증상을 나타내며, 유병율은 0.03%이다.
X염색체에 의한 질환으로 남성에서 여성보다 많이 발병한다고 알려져 있으며 현재까지 전세계적으로 승인된 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 큰 질환이다. 많은 경우 중증의 자폐 증상을 나타내기 때문에 자폐증 연구와 치료제 개발을 통해 해결책을 모색하고 있다.
뉴로벤티는 2015년 건국대학교 의과대학 약리학 교실의 신찬영 교수가 창업한 바이오벤처로 FXS를 비롯하여 자폐스펙트럼장애와 ADHD, 틱장애와 같은 난치성 뇌발달장애의 치료제 개발에 특화된 국내 유일한 회사다.
현재 2023년 자폐스펙트럼장애의 국내 임상 2상의 진행을 준비 중에 있으며, Bio Europe 2022(2022년 10월 24일 ~ 2022년 10월 26일)의 프레젠테이션 기업으로 선정돼 다수의 글로벌 제약회사들과 협력 시도와 파트너링을 진행하고 있다.
이번 희귀의약품 지정을 통해 기술이전과 임상진입, 인허가 과정 등 FXS를 포함한 자폐증 치료제 개발에 탄력을 받을 것으로 기대하고 있다.
이석훈 기자 joseph@pharmnews.com
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