자폐증 치료제 개발로 글로벌 시장 진출을 꿈꾼다!
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작성일 19-07-15
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iGluR 신호전달 조절 타깃 치료제 개발
자폐환우의 희망으로 자리매김하겠다
[의학신문·일간보사=안치영 기자] 뉴로벤티(신찬영 대표)는 지난 2015년 문을 연 자폐증 치료제 개발 기업이다. ‘벤티사이즈 뇌기능을 향한 뇌 보호의 방패(The brain shield for venti-sized brain function)’라는 회사 슬로건에서 유래된 뉴로벤티는 질병 기반 및 빅데이터, AI 기반 질환 극복 타깃 발굴과 자폐범주성장애 치료제 개발에 집중하고 있다.
뉴로벤티 신찬영 대표는 미국의 예일대학교의 Department of Molecular, Cellular and Developmental Biology에서 박사 후 과정을 마치고 한국에 교직을 얻어 귀국을 준비하는 과정에 단어도 생경한 자폐증(Autism)이라는 발달장애를 연구해 보라는 마음속의 소리를 접하게 됐다. 조사를 해보니 당시 한국에서 나온 논문은 총 7편, 그나마도 전부 case report에 해당하는 논문이어서 이에 신 대표는 이 분야를 소명으로 생각하고 동물모델 개발, 위험인자 규명, 약리학적 타깃 규명 연구 등을 수행해왔다.
마땅한 치료제가 없는 자폐범주성 장애의 치료후보발굴을 위해 노력하던 어느 날 임상의사들과 같이 주최하게 된 과학자, 치료사, 보육교사 및 ASD 장애우 및 보호자를 대상으로 한 자폐 심포지엄을 개최하게 되었다. 신 대표는 이 자리에서 아침 일찍 시작한 심포지엄이 저녁때가 다되어 파할 때까지 대다수의 부모님들이 자리를 지키는 모습을 보며 적절한 치료법의 개발이 얼마나 절실한 부분인지 깨닫게 되고 그간의 기초 연구 결과를 본격적인 치료제 개발에 활용, 조금이라도 발달장애 치료가 가능한 시기를 앞당기는데 전념하기로 결심했다.
이러한 기초를 바탕으로 자폐증 분야에 대해 뉴로벤티가 쌓은 내용은 상당한 수준이다. 뉴로벤티 측에 따르면 현재까지 자폐증에 대한 연구는 환자 기반 임상연구로서 Heterozygous한 질환의 특성 상 모든 환자에게 적용되지는 않으나, 대개 뇌의 크기 변화(macrocephaly / microcephaly), 신경세포 수의 증가, 흥분성/억제성 신경전달 균형 붕괴가 주요 현상으로 밝혀져 있다.
현재 사용되고 있는 대증적 치료 약물은 과행동 증세 경감(Methylphenidate), 공격성 경감(Haloperidol, Risperidone)에 그치고 있으며, 주요 자폐 증상인 사회성 부재에는 효과를 보이지 않는다.
최근 새롭게 제시되고 있는 자폐 치료 표적은 흥분성/억제성 신호전달 불균형과 깊이 연관되어 있으며, mGluR system, NMDA 수용체 길항제, GABA 수용체 효현제 등이 제시되고 있다.
이들 타깃도 일부의 자폐환자에게만 효과를 보일 가능성이 크며 따라서 낮은 효율과 큰 부작용으로 임상성공 확률이 높지 않다는 것이 뉴로벤티 측의 설명이다. 이들과는 다르게 뉴로벤티는 내재성 iGluR 신호전달 조절, 과도한 흥분성 신경활성 억제를 타깃으로 하는 약제를 개발하고 있다.
신찬영 대표는 “환자 맞춤형 치료 타깃 제시는 이 분야의 게임 체인저가 될 것”이라며 “자폐증의 동반 증상인 과민증치료제로서 FDA 승인받은 약물(Risperidone, Aripiprazole) 이외에 여러 항정신병성 안정제 약물들이 오프라벨로 사용되고 있는 상황에서 치료제 개발이 성공한다면 신약으로서의 지위를 확보할 수 있다”고 강조했다.
현재 뉴로벤티는 자폐범주성장애의 치료제 개발을 위해 전임상에 진입했으며, 후속 파이프라인도 확보한 상태다. 국내 제약사와의 전략적 제휴를 통해 치료제 개발 효율 증대 및 판매 루트를 확보할 계획이며, 글로벌 기술이전도 고려하고 있다.
또한 의약품뿐만 아니라 자폐환우들에게 필요한 적절한 영양소를 공급, 자폐증의 개선 및 치료효과를 제공하기 위해 맞춤형 뉴트로픽 보충제를 제공하고 있다. 아울러 천연물 HTS 기반 건강식품/건강기능성식품, 의약품 후보발굴 개발 플랫폼도 제공한다.
어느 정도 신약 개발 궤도에 오른 뉴로벤티지만, 초창기 셋업에는 상당한 노력이 뒤따랐다. 신 대표는 “스타트업이라는 점에서 장점도 있겠으나 대기업에 비해 복지나 급여문제에서의 차이로 우수한 인재확보가 어려웠다”면서 “신약개발이라는 큰 목표를 위해 단기간의 실적을 요구하는 연구과제보다는 장기간 지원을 통해 성공할 수 있도록 제도적 장치가 필요하다”고 밝혔다.
창업이라는 첫 발을 내딛고 신약개발기업으로서 성장해가는 뉴로벤티 신찬영 대표는 보건의료분야 창업을 바라보며 뛰어드는 젊은이들에게 ‘목표의식 속에 두려워 말고 도전하라’고 조언한다.
신 대표는 “사업은 결국 경제적 이익을 창출해야 하지만 목표하고자 한 일에 두려워말고 도전해 국내, 나아가 전세계에 꼭 필요한 의약품·의료기기를 개발해 달라”며 “적절한 능력 있는 사업파트너를 꼭 확보하시는 것이 성공으로 이끌 수 있는 가장 중요한 시작”이라고 충고했다.
안치영 기자 synsizer@bosa.co.kr
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