[해외 연구] 자폐스펙트럼증후군 증상에 대한 이뇨제 부메타나이드 (Bumetanide) 임상 시험 2차 분석 결과
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작성일 23-02-20
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2023년 2월 19일
자폐스펙트럼증후군에서 GABA 신경전달을 정상화 하는 것으로 연구되어 임상시험이 진행된 바 있던 부메타나이드의 효과에 대한 2차 분석 결과가 발표되었다.
부메타나이드는 이뇨제로 사용되는 약물로 특정 이온 채널을 조절하여 GABA 신경 활성을 조절할 것으로 기대되었으나 2상 임상 시험과 3상 임상 시험 중간 결과가 만족할 만한 자폐증 핵심 증상 개선 효과를 나타내지 않아 3상 시험을 진행하던 프랑스 제약회사에서 임상시험을 중지하기로 결정한 바 있다.
최근 네덜란드의 연구진들은 3개월간 부메타나이드를 투여하고 사회성개선, 상동행동 개선 및 뇌파 변동을 측정하는 2상 임상시험 ‘Bumetanide in Autism Medication and Biomarker’(BAMBI;EUDRA-CT-2014-001560-35)을 시행하였으나 사회성 개선에 대한 유의미한 효과를 나타내지 않음을 확인한 바 있다.
사회성 개선 외에 이번 2차 연구 보고에서는 기억력 및 집행기능 등 신경인지 기능에 대한 결과를 분석하였으나 연구자들은 부메타나이드 투여가 자폐스펙트럼증후군 그룹에서 인지기능의 차이를 나타내지 않았다고 보고하였다(van Andel et al., 2023). 본 연구 결과는 단일 타겟의 조절을 통한 자폐증 핵심 증상 조절의 어려움을 다시 한번 확인한 연구 결과로 복합 타겟을 한꺼번에 조절하는 전략이 더욱 중요함을 나타낸다고 평가된다.
[관련논문]
van Andel DM, Sprengers JJ, Königs M, de Jonge MV, Bruining H. Effects of Bumetanide on Neurocognitive Functioning in Children with Autism Spectrum Disorder: Secondary Analysis of a Randomized Placebo-Controlled Trial. J Autism Dev Disord. 2023 Jan 10. doi: 10.1007/s10803-022-05841-3.
Sprengers JJ, van Andel DM, et al. and Bruining H. Bumetanide for Core Symptoms of Autism Spectrum Disorder (BAMBI): A Single Center, Double-Blinded, Participant-Randomized, Placebo-Controlled, Phase-2 Superiority Trial. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2021 Jul;60(7):865-876. doi: 10.1016/j.jaac.2020.07.888.
Crutel V, Lambert E, Penelaud PF, Albarrán Severo C, Fuentes J, Rosier A, Hervás A, Marret S, Oliveira G, Parellada M, Kyaga S, Gouttefangeas S, Bertrand M, Ravel D, Falissard B. Bumetanide Oral Liquid Formulation for the Treatment of Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorder: Design of Two Phase III Studies (SIGN Trials). J Autism Dev Disord. 2021 Aug;51(8):2959-2972. doi: 10.1007/s10803-020-04709-8.
Georgoula C, Ferrin M, Pietraszczyk-Kedziora B, Hervas A, Marret S, Oliveira G, Rosier A, Crutel V, Besse E, Severo CA, Ravel D, Fuentes J. A Phase III Study of Bumetanide Oral Liquid Formulation for the Treatment of Children and Adolescents Aged Between 7 and 17 Years with Autism Spectrum Disorder (SIGN 1 Trial): Participant Baseline Characteristics. Child Psychiatry Hum Dev. 2022 Mar 16. doi: 10.1007/s10578-022-01328-5.
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