[해외 연구] 발로밥탄 (Balovaptan) 어린이를 대상으로 한 임상 2상 결과 발표- 사회성 개선 효과 증명 실패
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작성일 22-07-11
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2022년 7월 7일
발로밥탄은 다국적 제약회사 로슈에 의해 자폐증의 핵심증상 치료제로 개발중인 바소프레신 수용체 길항제이다. 그러나 성인을 대상으로 한 임상 3상 시험에서 발로밥탄은 사회성 개선 효과를 나타내지 않았다.
최근 JAMA psychiatry 지에 발표된 어린이를 대상으로 한 유효성 검증 임상 2상 결과에서도 발로밥탄은 사회성 개선에 유의미한 결과를 나타내지 않았다 (교신저자 Eric Hollander 교수, 알버트아인슈타인 의대). 미국의 41개 병원에서 진행된 무작위배정, 이중맹검, 위약 대비 2상 임상시험 (aV1ation study)에서 나이를 기준으로 성인용량 10 mg에 해당하는 시험약을 5세에서 17세 사이의 자폐증을 지닌 어린이에게 24주간 투여한 후 (발로밥탄 126명, 위약 122명) 사회성 척도를 활용한 평가를 시행한 결과 사회성 개선에 관한 증거를 찾을 수 없었다. 비록 성인 대비 소아에서도 발로밥탄이 안전성과 관련한 문제를 일으키지 않음을 확인할 수 있었지만 이러한 임상 시험 결과는 자폐증을 지닌 사람 전체를 대상으로 할 경우 발로밥탄이 유효성을 나타내지 않음을 나타내는 결과이다.
추후 바소프레신 수용체 변이를 지닌 일부의 환자군을 대상으로 한 임상 시험 혹은 새로운 기전을 지닌 다른 치료 후보 물질의 개발이 필요할 것으로 생각된다.
[관련논문]
Hollander E, Jacob S, Jou R, McNamara N, Sikich L, Tobe R, Smith J, Sanders K, Squassante L, Murtagh L, Gleissl T, Wandel C, Veenstra-VanderWeele J. Balovaptan vs Placebo for Social Communication in Childhood Autism Spectrum Disorder: A Randomized Clinical Trial. JAMA Psychiatry. 2022 Jul 6. doi: 10.1001/jamapsychiatry.2022.1717.
