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타겟 질환의 개요
    스펙트럼 질환
    사회성 및 의사소통의 어려움과 상동 행동
    다양한 공존 증상 (발작, 불안, 우울증, 공격성, 인지 장애)
  • 진단 기준: DSM-5에 따른 질환 진단 (진단도구 ADOS등)
  • 발병 기전 및 치료 타겟 : 현재까지 규명되지 않았음
  • 세계 자폐증 인식의 날 4월 2일 (UN 지정, 2007)
  • 높은 의학적 unmet needs : 치료제가 없는 유일한 질환 (정신신경질환)

세계자폐인의 날

시장현황
자폐 스펙트럼 장애의 유병률 증가와 막대한 사회적 손실발생
높은 유병률 : 미국 2.27%, 대한민국 2.64% (1/50명)
막대한 사회적 손실 : 일생비용 40억/인, 7000조원/미국
현재 행동인지심리치료 시장만 6조원 임
높은 시장성에도 불구하고 치료제가 개발되지 않은 유일한 CNS 질환으로, 글로벌 제약회사들이 치료제 개발에 큰 관심
기존 치료제 개발 전략의 한계
기존 치료제 개발 전략의 한계
치료타겟 개발후보물질 임상시험결과 개발사
호르몬 Oxytocin 옥시토신 비강스프레이 효과 없음 (Phase III) PR pharmaceuticals
Vasopressin Balovaptan (미국 FDA 혁신신약지정, 2018) 효과 없음 (Phase III) , 중단(2020) Roche
단일 신경전달물질 Serotonin selective serotonin reuptake inhibitors  상동성 개선 (phase II)
Dopamine Brexiprazole Phase III 모집중 Roche
CariprazineRisperdal® Phase I
aripiprazole (Abilify®) 과민성 개선 (phase III)
Glutamate/GABA mGluR allosteric modulators 효과 없음 (Phase III)
NMDAR antagonists, Arbaclofen Seaside Therapeutics
RG7816 Roche
Bumetanide Phase III 실패로 중단(2021) Servier Neurochlore
마약성 약물 (Non-psychoactive) GWP42006/CBDV Phase II
  • 글로벌 제약회사 Roche, Servier, Otsuka, J&J, BMS 등 에서 개발하였으나 임상 실패
  • 최근 단일 타겟의 연이은 실패로 단일 타겟의 장점을 아우를 수 있는 다중 타겟에 대한 관심 재조명
뉴로벤티 개발 전략의 혁신성
뉴토벤티 개발 전략의 혁신성
뉴토벤티 개발 전략의 혁신성
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